siRNA 透過降解目標 mRNA,在致病蛋白質生成的上游階段發揮作用。安賦諾生技以此生物學機制為基礎,結合標靶式遞送技術、模組化 RNA 設計及細胞特異性導入技術,致力於針對纖維化疾病,以及免疫和難以有效干預的腫瘤治療標靶,開發前沿的治療策略。
透過纖維化相關配體,或腫瘤及免疫相關抗原結合結構域,引導 RNA 載荷朝向與疾病相關的細胞。
RNA 載荷於細胞內釋放,以作用於相應的生物訊號傳遞路徑。
透過 RNA 誘導沉默複合體介導的 mRNA 降解作用,可降低與纖維化疾病進展或免疫疾病及癌症生長相關的蛋白質生成。
運用理性化設計策略,優化 siRNA 序列的沉默效能、分子穩定性與靶向專一性,降低非目標基因作用風險。
透過結合纖維化相關標靶配體所設計的脂質奈米粒子,以遞送至肝臟以外、富含纖維母細胞的組織。
AOC 結構將針對腫瘤或免疫相關標靶的抗體與 RNA 載荷相結合,以實現對疾病相關細胞的精準遞送。